切中临床需求，解密全球创新药临床开发策略(1)
腻绿长鲜谷雨春，半坡芳茗露华鲜。2017年4月20～21日，正值谷雨时节，“中国新药走向世界的征程(2017NDAA)”第三届创新药高峰论坛在北京永泰福朋喜来登酒店圆满召开。论坛已成功举办三届，成为海内外创新药领军者最为重要的交流平台，也是一场真正由国内创新药企业领军者们呈献的新药研发资讯饕餮盛宴，2017年论坛的主题为“临床需求为导向、科学技术为驱动的新药临床开发策略”。
基于我国正迎来医药科技创新发展高峰的大背景，今年的论坛共分为5大模块：“未满足的临床需求及趋势”、“临床开发计划综合考量”、“创新药研发热点圆桌讨论”、“临床研究的质量和风险管理”和“支持药品批准上市的临床药理研究”。
此次峰会的一大亮点，是围绕“药品上市及上市后实现商业化对新药开发战略选择的影响、新药临床开发策略及几大热门病领域的新药研发技术等热点问题”，安排了近20个圆桌主题分组展开热烈讨论，每一个圆桌安排主持人及议题，参会嘉宾可自由选择题目参与讨论，可以为国内创新药企业制定新药开发战略提供指导作用。200多位国内学术界、产业界和风险投资界人士参加了此次峰会。
大会主席、华医药有限公司创始人、董事兼首席执行官陈力博士主持开幕式
2017年4月20日上午，大會主席陈力博士在开幕式致辞中，回顾了“中国新药走向世界的征程(2017NDAA)”峰会创办3年来的历程。他首先点出了举办NDAA峰会的3个聚焦关键词——“新征程”“聚焦创新药”“着力产业人才培养”。国家食品药品监督管理总局制定的化学药品注册分类规定，创新药仅包含1.1类化学药品，而在1.1类的创新药种类中，也只有极个别的药品是针对患者需求寻找新的机制和治疗手段研发的。本次NDAA峰会的发起人、深圳微芯生物执行副总裁宁志强博士12年前开始研发西达本胺，主要靶标是针对与肿瘤发生和发展高度相关的HDAC亚型。尽管在肿瘤治疗领域，研究者们针对组蛋白去乙酰化酶(HDAC)的作用机制探索多年并推出了上市药品，但西达本胺的创新在于——它填补了我国外周T细胞淋巴瘤的治疗空白。
在过去10年中我国创新药的概念发生了巨大变化，10年前1～6类未在国内上市的都划归新药。2016年3月，国家食品药品监督管理总局(CFDA)第51号公告将新药的概念界定为2类，对医药产业今后研发的发展和定位提出了新的要求。NDAA峰会着力于为医药企业提供一个学习、交流、探讨的环境，在这个平台上大家可以相互分享医药研发经验及交流信息，共同消化参透国家对医药产业提出的新要求和新任务，明确产品和企业下一步的方向和目标。
过去创新药基本是跨国药企在欧美市场研发的“专利”，我国的药品企业大多是仿制药生产企业，深圳微芯这样在创立之初就锁定了创新药研发的企业寥寥无几。10年中我国经历了从仿制药为主发展到以创新药为主的国家医药产业定位的变化，急需大量的国内医药研发的高级管理人才。创新药从业者需要了解创新药的研发思路、研发过程和必须遵循的科学规范和管理规范，而这也是NDAA峰会的一个主要切入点。我们致力于介绍国际上先进的医药研发的管理理念、方法和标准，以推动国内创新药企业研发实力的整体提升。
2009年11月，在中国药物创新论坛上，CFDA副局长吴浈明确提出了药品研发生产应遵循“创要新、改要优、仿要同”的9字方针。2017年2月，国务院食品安全委员会办公室主任、CFDA局长毕井泉也在报告中指出，创新药要“新”，要有新疗效；改良型新药要“优”，要比原来的新药更有临床优势；仿制药要“同”，在临床上质量和疗效能替代原研药，在规格、剂型、剂量、活性成份、用药方式要与原研药相同。“新”“优”“同”都是围绕着药品的临床评价。过去几年，我国政府推出了一系列政策，包括仿制药一致性评价，临床数据核查以及境外未上市新药经批准后可在我国同步开展临床试验等，凸显国家战略发展层面已经把新药研发定位为创新药。
陈力博士表示，解决未满足的临床治疗需求，是新药研发最根本的驱动力和起点。其目标是提升临床治疗方案的疗效，提升医疗健康服务的整体能力。开发全新作用机制和手段来治疗疾病的全球首创药物(First-in-class)，对新机制生产上市的产品进行安全、有效性的改良(Best-in-Class)，以及针对很多无药可用疾病的需求去研发填补临床空白的药物，是下一步我们需要努力的方向。
当前在肿瘤治疗领域，虽然有药可用，但还没有解决肿瘤“杀人”的问题；在糖尿病治疗领域，虽然糖尿病并不致命，则还没有解决血糖控制、器官功能衰变、并发症频发、生活质量差的问题；在罕见病领域，由于发病人群较少，药物研发投入高、回报相对较难，很多罕见病还无药可用。这些临床疾病问题，不是一家药品企业能独力解决的，而是需要行业里的一群人共同努力去寻找新的方法。本次论坛是第三届，主要关注的焦点问题是紧扣疾病的特点和临床患者的需求，建立药物研发的发展目标，同时围绕目标建立有效的临床研究的计划和方案，加强对临床数据的管理和分析，力求使药物在临床开发或上市时对患者安全有效。组委会通过精心的组织工作，希望今后能持续地把一些新的理念与参与者进行交流，实现医药产业跨越式发展和共同提升的目标。
他指出，2015年4月召开了第一届的峰会，目的是对整个医药产业的发展环境进行一些分析，给企业发展提供准确的定位；2016年4月举办的第二次峰会，正值国务院、食品药品监督管理总局一系列重大创新改革措施推进，我国迎来了医药研发创新、本土创新药跨越发展的历史性机遇。10年前我国医药产业提出的“仿创结合”的战略，今天正转变为发展创新药的战略，在实现从仿制药向创新药这一巨大的跨步，必须提升整个医药研发团队的能力，峰会在宁志强博士的领导下，围绕产品开发的定位、临床设计的方案及药物安全和警戒相关工作，建立了一系列的培训课程，我们希望在今后一段时间把这些课程做得更好，让更多的参会企业受益。
基于我国正迎来医药科技创新发展高峰的大背景，今年的论坛共分为5大模块：“未满足的临床需求及趋势”、“临床开发计划综合考量”、“创新药研发热点圆桌讨论”、“临床研究的质量和风险管理”和“支持药品批准上市的临床药理研究”。
此次峰会的一大亮点，是围绕“药品上市及上市后实现商业化对新药开发战略选择的影响、新药临床开发策略及几大热门病领域的新药研发技术等热点问题”，安排了近20个圆桌主题分组展开热烈讨论，每一个圆桌安排主持人及议题，参会嘉宾可自由选择题目参与讨论，可以为国内创新药企业制定新药开发战略提供指导作用。200多位国内学术界、产业界和风险投资界人士参加了此次峰会。
大会主席、华医药有限公司创始人、董事兼首席执行官陈力博士主持开幕式
2017年4月20日上午，大會主席陈力博士在开幕式致辞中，回顾了“中国新药走向世界的征程(2017NDAA)”峰会创办3年来的历程。他首先点出了举办NDAA峰会的3个聚焦关键词——“新征程”“聚焦创新药”“着力产业人才培养”。国家食品药品监督管理总局制定的化学药品注册分类规定，创新药仅包含1.1类化学药品，而在1.1类的创新药种类中，也只有极个别的药品是针对患者需求寻找新的机制和治疗手段研发的。本次NDAA峰会的发起人、深圳微芯生物执行副总裁宁志强博士12年前开始研发西达本胺，主要靶标是针对与肿瘤发生和发展高度相关的HDAC亚型。尽管在肿瘤治疗领域，研究者们针对组蛋白去乙酰化酶(HDAC)的作用机制探索多年并推出了上市药品，但西达本胺的创新在于——它填补了我国外周T细胞淋巴瘤的治疗空白。
在过去10年中我国创新药的概念发生了巨大变化，10年前1～6类未在国内上市的都划归新药。2016年3月，国家食品药品监督管理总局(CFDA)第51号公告将新药的概念界定为2类，对医药产业今后研发的发展和定位提出了新的要求。NDAA峰会着力于为医药企业提供一个学习、交流、探讨的环境，在这个平台上大家可以相互分享医药研发经验及交流信息，共同消化参透国家对医药产业提出的新要求和新任务，明确产品和企业下一步的方向和目标。
过去创新药基本是跨国药企在欧美市场研发的“专利”，我国的药品企业大多是仿制药生产企业，深圳微芯这样在创立之初就锁定了创新药研发的企业寥寥无几。10年中我国经历了从仿制药为主发展到以创新药为主的国家医药产业定位的变化，急需大量的国内医药研发的高级管理人才。创新药从业者需要了解创新药的研发思路、研发过程和必须遵循的科学规范和管理规范，而这也是NDAA峰会的一个主要切入点。我们致力于介绍国际上先进的医药研发的管理理念、方法和标准，以推动国内创新药企业研发实力的整体提升。
2009年11月，在中国药物创新论坛上，CFDA副局长吴浈明确提出了药品研发生产应遵循“创要新、改要优、仿要同”的9字方针。2017年2月，国务院食品安全委员会办公室主任、CFDA局长毕井泉也在报告中指出，创新药要“新”，要有新疗效；改良型新药要“优”，要比原来的新药更有临床优势；仿制药要“同”，在临床上质量和疗效能替代原研药，在规格、剂型、剂量、活性成份、用药方式要与原研药相同。“新”“优”“同”都是围绕着药品的临床评价。过去几年，我国政府推出了一系列政策，包括仿制药一致性评价，临床数据核查以及境外未上市新药经批准后可在我国同步开展临床试验等，凸显国家战略发展层面已经把新药研发定位为创新药。
陈力博士表示，解决未满足的临床治疗需求，是新药研发最根本的驱动力和起点。其目标是提升临床治疗方案的疗效，提升医疗健康服务的整体能力。开发全新作用机制和手段来治疗疾病的全球首创药物(First-in-class)，对新机制生产上市的产品进行安全、有效性的改良(Best-in-Class)，以及针对很多无药可用疾病的需求去研发填补临床空白的药物，是下一步我们需要努力的方向。
当前在肿瘤治疗领域，虽然有药可用，但还没有解决肿瘤“杀人”的问题；在糖尿病治疗领域，虽然糖尿病并不致命，则还没有解决血糖控制、器官功能衰变、并发症频发、生活质量差的问题；在罕见病领域，由于发病人群较少，药物研发投入高、回报相对较难，很多罕见病还无药可用。这些临床疾病问题，不是一家药品企业能独力解决的，而是需要行业里的一群人共同努力去寻找新的方法。本次论坛是第三届，主要关注的焦点问题是紧扣疾病的特点和临床患者的需求，建立药物研发的发展目标，同时围绕目标建立有效的临床研究的计划和方案，加强对临床数据的管理和分析，力求使药物在临床开发或上市时对患者安全有效。组委会通过精心的组织工作，希望今后能持续地把一些新的理念与参与者进行交流，实现医药产业跨越式发展和共同提升的目标。
他指出，2015年4月召开了第一届的峰会，目的是对整个医药产业的发展环境进行一些分析，给企业发展提供准确的定位；2016年4月举办的第二次峰会，正值国务院、食品药品监督管理总局一系列重大创新改革措施推进，我国迎来了医药研发创新、本土创新药跨越发展的历史性机遇。10年前我国医药产业提出的“仿创结合”的战略，今天正转变为发展创新药的战略，在实现从仿制药向创新药这一巨大的跨步，必须提升整个医药研发团队的能力，峰会在宁志强博士的领导下，围绕产品开发的定位、临床设计的方案及药物安全和警戒相关工作，建立了一系列的培训课程，我们希望在今后一段时间把这些课程做得更好，让更多的参会企业受益。